FDA, 신경섬유종증 치료제‘희귀의약품’ 지정                                                                                                                                               2018.2.19 약업신문
AZㆍ머크&컴퍼니공동개발 진행 중인 셀루메티닙

아스트라제네카社및 머크&컴퍼니社는 양사가 공동으로 개발을 진행 중인 MEK1/2 저해제 셀루메티닙(selumetinib)이 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 15일 공표했다.

MEK(단백질인산화효소의 일종) 1/2 저해제에 속하는 셀루메티닙은 제 1형 신경섬유종증 치료제로 개발되고 있는 약물이다.

제1형 신경섬유종증은 치료가 어려운 유전성 질환의 일종으로 신생아 3,000명 가운데 1명 정도의 비율로 나타나고 있다. 피부와 신경, 골격계 등에 상당히 다양한 증상을 수반하는 것으로 알려져 있다.

게다가학습장애, 시력손상, 통증, 외형변화(disfigurement), 척추 뒤틀림 및 만곡, 고혈압, 뇌전증 등의 이차적 합병증을 수반할 수 있다는 것이 전문가들의설명이다.

또한제 1형 신경섬유종증은 신경섬유 다발에서 발생하는 망상형(網狀型) 신경섬유종이 전체 환자들의 20~50%정도에서 합병증으로 나타낼 수 있다는 지적이다. 망상형 신경섬유종은 통증, 운동장애 및 외형변화 등을 수반할 수 있다.

아스트라제네카社의 션 보헨 글로벌 신약개발 담당부회장 겸 최고 의학책임자는 “제 1형 신경섬유종증이 파괴적인 증상의 하나여서 치명적일 수 있는 합병증을 동반하는경우가 많다”며 “아직까지 신경섬유종을 치료하는 약물이 부재한 데다 현재로선 증상을 관리할 수 있는치료대안 선택의 폭마저 제한적인 형편”이라고 언급했다.

머크 리서치 래보라토리스社의 로이 베인스 부사장 겸 글로벌 임상개발 대표 및 최고 의학책임자는 “우리가아스트라제네카 측과 공동으로 진행하고 있는 중요한 협력이 아직까지 크게충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하기 위한 노력의 일환이자 제 1형 신경섬유종증 환자들을 치료할 수 있는 가능성을 높이기 위한 시도”라고강조했다.

제1형 신경섬유종증에 셀루메티닙이 나타낼 수 있는 효용성은 미국 국립암연구소(NCI)의 후원으로 진행 중인 임상 1/2상 ‘SPRINT 시험’을 통해 평가되고 있는 상태이다. 이 시험은 증상성 제 1형 신경섬유종증 관련 망상형 신경섬유종을 나타내는 소아환자들을 충원한 가운데 진행되고 있다.

임상2상 시험 결과의 경우 올해 말경 도출될 수 있을 것이라 예상되고있다.

한편FDA는 미국에서 20만명 이하의 환자들에게 나타나는 희귀질환들을 효과적이고 안전하게치료, 진단 또는 예방하는 데 사용될 수 있는 약물들 가운데 일부를대상으로 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.

셀루메티닙은 제 1형 신경섬유종증 이외에 수술 및 방사선 요오드 요법을 진행한 이후의 분화 갑상선암 진단환자들을 대상으로 한 임상 3상 ‘ASTRA 시험’이 현재 진행되고 있다.

FDA는3기 및 4기 분화 갑상선암 보조요법제로 지난 2016년 셀루메티닙에 ‘희귀의약품’ 지위를 부여한 바 있다. 단독요법 또는 병용요법제로 개발하기 위한 임상 1상 시험이 또한 진행 중이기도 하다.